SIENA. Fare il medico è sempre stato il suo sogno fin da quando era bambina. Lucia Cassai lo ha perseguito con convinzione e tenacia, tentando più volte il difficilissimo test di ingresso, senza mai ripiegare su altre scelte, nella convinzione che solo quella fosse la sua strada. Ce l’ha fatta ed è stata ripagata dai risultati.

Ultimo, in ordine di tempo, far parte dell’equipe – coordinata dalla professoressa Elena Bargagli, direttrice delle malattie respiratorie dell’ospedale Santa Maria alle Scotte di Siena – che si occupa dello studio per una nuova terapia farmacologica destinata a malati affetti da sarcoidosi. Il primo negli ultimi 20 anni a livello internazionale.

35 anni, di Magliano in Toscana, Lucia Cassai si è laureata il 2 aprile del 2020, «prima sessione a distanza a causa della pandemia e quindi tra le prime persone ad aver discusso la tesi da casa», dice con una punta di rimpianto nella voce. 

Subito dopo ha fatto il concorso ed è entrata nella scuola di specializzazione di malattie dell’apparato respiratorio. Al terzo anno di studio, è arrivato il trial clinico (così si chiama il percorso di sperimentazione per la messa in commercio di un farmaco) per la cura della fibrosi polmonare idiopatica e della sarcoidosi, che Cassai segue in prima persona.

Un sogno che si avvera

«Sin da quando ero piccola avevo la passione per la medicina – racconta – che non ho mai abbandonato. La laurea, il corso di specializzazione e ora essere dentro un percorso di studio così importante mi ripaga della fatica, delle rinunce che ho dovuto fare, dei sacrifici anche nella mia vita privata e sociale. Non mi sono mai pentita, perché questa è la mia strada. Devo ringraziare la suola di specializzazione e la professoressa Bargagli, che permettono a noi specializzandi di partecipare alla ricerca. Normalmente non è così. Invece i trial clinici sono importantissimi nella nostra formazione medica, per ampliare le conoscenze  e approfondire la ricerca. E lo sono per la nostra formazione umana, dato che si creano rapporti stretti con i pazienti che vanno oltre la medicina. Partecipando a un trial clinico vediamo la genesi di un farmaco e nel nostro piccolo diamo un contributo a mandare avanti la ricerca».

In particolare, nel caso di Lucia, sulle malattie rare, quello che più l’appassiona e che fin dall’inizio del suo percorso di studi in medicina ha voluto approfondire.  

Un futuro nella ricerca, senza escludere il ritorno a Magliano

L’obiettivo di Lucia è senza dubbio rimanere nel campo della ricerca, seguire gli studi sulle malattie rare, ma il suo cuore batte forte anche per Magliano, dove non esclude affatto di tornare. Dunque l’umiltà dello studio, l’attaccamento alle proprie radici, la semplicità delle scelte, caratteristiche che fanno di Lucia una persona particolare.

«Mi piacerebbe continuare le ricerche, ma la mia vita affettiva è a Magliano in Toscana. Al momento di decidere saprò quale strada intraprendere.  Senza rimpianti. Per me è una grande soddisfazioni aver contribuito allo sviluppo di un farmaco che potrà migliorare la vita di tanti pazienti», conclude. La sarcoidosi, infatti, è malattia cronica che colpisce giovani adulti, prevalentemente donne, e che coinvolge tutti gli organi, provocando sintomi che vanno dalla stanchezza, ai dolori, alla difficoltà respiratoria»

Lo studio coordinato dalla professoressa Bargagli

Il trial è partito il 22 maggio con l’arruolamento dei primi 4 pazienti, che arrivano da tutta l’Italia. Altri potranno entrare nella sperimentazione man mano che l’informazione circolerà ancora di più. Per ciascun di loro il percorso dura 52 settimane, con controlli mensili per valutare i miglioramenti clinici, ma anche della qualità della vita, fortemente compromessa per chi soffre di questa patologia. 

In questo senso è fondamentale la collaborazione con l’associazione nazionale l’Amici contro la Sarcoidosi (Acsi), che oltre a veicolare informazioni e notizie sulla malattia, permette all’ospedale di accogliere anche pazienti che arrivano da lontano e che hanno bisogno di un supporto. «È anche grazie al loro aiuto – dice la professoressa Elena Bargagli – che possiamo portare avanti questo trial. A loro va tutta la nostra gratitudine, come anche all’azienda ospedaliera che ci ha permesso di avviarlo».

Attualmente solo due centri in Italia, Siena e Padova, sono stati selezionati a livello nazionale per il trial. Le Scotte «è il primo Italia ad arruolare i primi due pazienti per questo trial clinico», spiega Bargagli. «Dopo una fase di screening in cui viene valutata l’arruolabilità, i pazienti vengono al nostro centro per effettuare l’infusione endovenosa del farmaco ogni 4 settimane ed essere sottoposti a esami ematici, clinici, funzionali e radiologici. Si tratta quindi di un aspetto molto importante per il paziente stesso, nonostante l’alta frequenza di controlli e trattamenti a cui si deve sottoporre. Infatti, una volta che ha terminato lo studio, ha accesso al farmaco con largo anticipo e, al contempo, svolge monitoraggi costanti che gli permettono di essere costantemente seguito nel tempo, rassicurato per l’evolversi della malattia, con un notevole miglioramento del suo benessere psicofisico», aggiunge Bargagli.

« Il trial è in fase 3, ovvero quella che precede l’immissione in commercio del farmaco, in cui vengono valutate l’efficacia e la sicurezza. L’efficacia viene valutata sia in termini di miglioramento della qualità della vita del paziente sia per la capacità del farmaco di ridurre il dosaggio dello steroide pur mantenendo il controllo di malattia», conclude Cassai.